泊马度胺适应症扩大，获批用于卡波西肉瘤

2020年5月14日，美國食品藥品監督管理局（FDA）擴大了pomalidomide(泊馬度胺)的適應症，包括治療高效抗逆轉錄病毒治療失敗後獲得性免疫缺陷綜合症（AIDS）相關的卡波西肉瘤成年患者和人免疫缺陷病毒（HIV）陰性的卡波西肉瘤患者。

研究12-C-0047

在研究12-C-0047（一項由美國國家癌症研究所進行的開放標籤，單臂臨床試驗）中對療效進行了研究。在每個28天週期的第1天至第21天，每天口服28例患者（18例HIV陽性，10例HIV陰性），口服5 mg泊馬度胺，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。所有HIV陽性患者都繼續進行高活性的抗逆轉錄病毒治療。

主要療效結局指標為總體緩解率，包括完全緩解，臨床完全緩解和部分緩解。研究者根據艾滋病臨床試驗小組腫瘤學委員會對卡波濟肉瘤的反應標準評估反應。

研究結果

在18名HIV陽性患者中，總緩解率為67％（95％CI = 41％–87％）中位緩解期為12.5個月（95％CI = 6.5-24.9）。

在10例HIV陰性患者中，總緩解率為80％（95％CI = 44％–98％），中位緩解時間為10.5個月（95％CI = 3.9-24.2）。

接受泊馬利度胺的患者中最常見的不良反應包括實驗室異常（≥30％的患者）是絕對中性粒細胞計數或白細胞減少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲勞，血紅蛋白減少，血小板，磷酸鹽，白蛋白，或鈣，ALT增加，噁心和腹瀉。

在每個28天週期的第1天至第21天，卡波西肉瘤的推薦pomalidomide劑量為5 mg，每天口服一次，有或無食物，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。處方信息表明，與艾滋病相關的卡波西肉瘤患者應繼續使用高活性抗逆轉錄病毒療法作為HIV治療。