美格鲁特在中国上市了吗?好购买吗?
美格魯特是一種口服膠囊製劑,屬於葡萄糖基神經酰胺合成酶(glucosylceramide synthase)抑製劑。其作用機制為競爭性、可逆性抑制該酶活性,從而減少糖鞘脂的合成,緩解1型高雪氏病(Gaucher disease)患者因葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的醣脂蓄積。該藥物已於2023年獲得中國國家藥品監督管理局批准上市,美格魯特尚未進入國家醫保目錄,患者需全額自費。
美格魯特在中國上市了嗎
在中國大陸的上市進程已取得實質性進展,但全面普及仍需時間。
獲批時間
2023年正式獲得國家藥監局批准進口註冊,成為國內首個獲批用於戈謝病治療的口服藥物,為國內戈謝病患者帶來了新的治療選擇。
供應範圍
目前美格魯特在一線城市的大型醫院提供,需醫生開具處方後才可購買。
適應症範圍
獲批適應症與全球保持一致,主要用於1型戈謝病成人患者的特定症狀治療。
隨著時間推移,預計將有更多醫療機構獲得供應資質。
美格魯特好購買嗎
受限於特殊藥品管理政策,美格魯特在國內的購買渠道相對有限。
醫院渠道
患者需在具有資質的醫院掛號就診,由專科醫生評估後開具處方,方可在醫院藥房購買。
藥店渠道
目前尚未開放社會藥店銷售,所有供應均通過指定醫院藥房完成。
跨境購買
部分患者通過正規跨境醫療服務機構從土耳其等地區購買,購藥後可通過直郵的方式獲取藥物,價格相對優惠但需承擔物流風險。
購買前建議提前聯繫醫院確認庫存情況,避免多次往返。
美格魯特納入國家醫保了嗎
醫保覆蓋是影響藥品可及性的關鍵因素,目前美格魯特尚未進入國家醫保體系,無法享受醫保報銷。
醫保現狀
目前未通過國家醫保藥品目錄談判,無法進行醫保報銷,患者需全額自費承擔治療費用,長期用藥治療的經濟壓力比較大。
地方醫保
個別省市將其納入地方補充醫保或大病保險,報銷比例和條件因地而異。
未來展望
隨著國家罕見病用藥保障機制的完善,有望在未來幾年進入醫保談判流程。
現階段患者可關注醫院的患者援助項目,或通過商業保險減輕經濟負擔。
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