美格鲁特治疗戈谢病的疗效怎么样

美格魯特治療戈謝病的療效較好，美格魯特可降低鞘內醣脂的生物合成率，將葡萄糖苷鞘酶在人體內的濃度降至一個低水平，有助於改善Ⅰ型戈謝病患者的肝、脾臟腫大，血色素、血小板計數低下的水平。美格魯特是一種酶抑製劑，可以抑制葡醣脂酸的合成，從而減少其在組織中的積聚。美格魯特於2003 年7 月由美國FDA 批准上市，作為不能接受ERT的成人Ⅰ型GD（戈謝病）的二線用藥。

治療戈謝病的試驗療效

已發表的數據表明，美格魯特可用於從以前的酶替代療法轉為穩定的1型戈謝病患者的維持治療。

一項試驗報告了一例44歲的高加索人1型戈謝病患者，最初接受了酶替代治療，但由於反复的皮膚過敏反應，在多次嘗試酶替代治療後，不得不改用美格魯特。口服基質還原療法，美格魯特100 mg，每日兩次，在短時間內滴定至100 mg，每天三次。

長期的美格魯特治療使血紅蛋白和血小板水平在8年內保持在可接受的範圍內。患者的脾臟體積減少，血漿幾丁質酶水平保持在降低的水平，骨密度檢查結果在整個隨訪過程中保持穩定。病人的生活質量一直令人滿意。

結論：口服美格魯特治療被證明是靜脈注射酶替代治療的有效替代治療方法，可長期維持1型戈謝病患者的病情，該患者對亞氨基葡萄糖酶輸注表現出持續的過敏性不耐受。本報告舉例說明了1型戈謝病患者的類型，他們可以從酶替代療法轉向底物還原療法中受益。

美格魯特的副作用

美格魯特的常見的包括腹瀉、胃腸脹氣、腹痛、噁心、嘔吐、腹脹、厭食、消化不良、體重減輕、頭痛、震顫、頭暈、腿抽筋、感覺異常、偏頭痛、視覺障礙、痙攣、血小板減少症、月經失調等，患者的體質和病情不同，用藥後的副作用也會存在差異。

美格魯特的購買渠道

美格魯特還沒有在國內上市，國內的醫院藥房還買不到，患者可以出國，但路遠，費用也會相應增加，購藥也沒有保障。不方便出國的患者也可以通過國內專業的海外醫療服務機構獲取，可以將藥物郵寄到家，簽訂保障合同，保證是正品，這樣一來性價比更高，但費用受多種因素影響不固定，具體費用和獲取流程建議諮詢客服人員。

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參考文獻

Giuffrida G, Lombardo R, Di Francesco E, Parrinello L, Di Raimondo F, Fiumara A. Successful switch from enzyme replacement therapy to miglustat in an adult patient with type 1 Gaucher disease: a case report. J Med Case Rep. 2016 Nov 8;10(1):315. doi: 10.1186/s13256-016-1060-y. PMID: 27821156; PMCID: PMC5100336.