恩瑞格的效果好吗？

地拉羅司分散片（）主要適用於因需要長期輸血而引致鐵質積聚的患者(如患有地中海貧血症或其他罕見的貧血症) ，適用於兩歲以上兒童及成人服用。恩瑞格不得與其它鐵螯合治療合用，因為尚未確立這種合併使用的安全性。恩瑞格禁用於肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相應年齡正常上限；一般狀況差、高危骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者或晚期惡性腫瘤患者；血小板計數<50x109/L的患者。

恩瑞格的效果好嗎？

本項多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司的安全性及療效。研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L，有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司使用起始劑量為20 mg/kg/d，最高可調至40 mg/kg/d。共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。

研究發現，血清鐵蛋白的減少與ALT改善呈顯著正相關（P <0.001）。 68例（39.3％）患者基線不穩定血漿鐵（LPI）升高。 13週後，所有LPI基線水平異常的患者均恢復正常。根據國際工作組2006年的標準， 51名患者（28％）血像得到改善，其中只有7例患者接受了生長因子或MDS的治療。在為期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治療，其中43例（24.8％）因發生了不良事件或病情惡化，23例（13.2％）因實驗室檢測值異常。最常見的藥物相關的不良事件是胃腸功能紊亂和血肌酐上升。

據患者們的反應，療效甚好，它對患有地中海貧血症或其他罕見的貧血症這類因需要長期輸血而導致鐵質積聚的患者（需要長期輸血人士(輸血量達100毫升/公斤) 及血清鐵蛋白超過1000微克/升）起著良好的輔助作用。