去纤苷的治疗效果怎么样？

（也叫去纖維鈉）適用於有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者的治療。去纖苷最常見的不良反應包括低血壓、腹瀉、嘔吐、噁心和鼻出血。最常見的嚴重不良反應包括低血壓和肺泡出血。今天咱們就來詳細了解一下去纖苷的治療效果怎麼樣？ Richardson等首先探索了去纖苷（去纖苷）在造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。給予去纖苷靜脈滴注，每天5~60mg/kg，中位使用時間為15天(2-61天)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100天總生存（os）率達32%，而且去纖苷能夠很好的被患者所耐受。 不僅如此，在多項臨床試驗中去纖苷（也叫去纖維鈉）都發揮了積極的治療效果，在多發性骨髓瘤的治療中也有一定的效果，它的上市滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。 去纖苷的治療效果是其上市後最受關注的一個方面，在治療肝靜脈閉塞這類疾病時使用肝素往往會增加患者的出血風險，而去纖苷單用或與肝素聯用不僅取得了較好的預防HVOD效果，而且副作用發生率很低。

一項多中心隨機Ⅲ期臨床試驗在歐洲完成，試驗中納入了356名幹細胞移植患者，對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率，去纖苷組中共有180例患者，其中2人發生肝靜脈閉塞，佔12%；對照組中共176例患者，其中35人發生肝靜脈閉塞，佔20%，去纖苷的使用顯著降低了疾病的發生機率，效果明顯。 去纖苷（也叫去纖維鈉）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物。近年來,多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HVOD安全有效的藥物。

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