去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病这方面的效果如何呢？

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了用於治療成人及兒童造血幹細胞移植（HSCT）後繼發的肝靜脈閉塞症（VOD）。

去纖苷是首個批准治療嚴重肝靜脈閉塞症的藥物，那去纖苷在治療肝小靜脈閉塞病這方面的效果如何呢？

去纖苷治療肝小靜脈閉塞病的治療效果：

肝靜脈閉塞症是一種致命性病變，通常在HSCT後毫無徵兆地發生，其進展迅速，並會引發嚴重腎臟或肺功能紊亂以及多器官衰竭。因此，該病變可阻礙移植患者的恢復，並且一旦發生肝靜脈閉塞症或多器官功能衰竭，死亡率高達80%以上。

去纖苷被授予優先審查和孤兒藥資格。該項審批基於一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝靜脈閉塞症且伴有腎臟或肺功能紊亂。

在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷治療的嚴重肝靜脈閉塞症患者的100天生存率為21%-31%。

該藥安全性的數據基於176例患者。最常見的不良反應包括低血壓、腹瀉、嘔吐、噁心和鼻出血。最常見的嚴重不良反應包括低血壓（11%）和肺泡出血（7%）。的獲批極大地滿足了移植患者繼發該類罕見致命性並發症的治療需求。

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