去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果好吗？

（去纖苷）是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。去纖維鈉有抗凝、促進纖溶等作用，還具有促進血管形成的作用，鹼性成纖維細胞生長因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究發現，去纖維鈉不僅可以與鹼性成纖維細胞生長因子（bFGF）結合將bFGF從細胞外基質中動員出來，還可以保護bFGF免遭蛋白酶降解，從而刺激血管生成。

去纖維鈉最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。

去纖維鈉治療肝小靜脈閉塞病的效果：

在一項研究中，對19例sHVOD患者每天給予去纖維鈉（去纖苷）5~60mg/kg，靜脈滴注治療，中位使用時間為15d（2-61d）。在這項研究中，共有42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100天總生存（os）率達32%。不僅如此，對於患者們來說，去纖維鈉的耐受性也比較好。此後有多項臨床試驗均證實了去纖維鈉治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。

一項關於兒童HVOD治療的臨床試驗中，使用（去纖苷）完全緩解（CR）率為76%，移植後1,00d總生存（OS）率為64%。效果十分顯著。去纖維鈉不僅可以用於治療成人，兒童也能從中獲益。

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