去纤维钠治疗效果

作為FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，（去纖苷）不僅能夠用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（HVOD）並伴有腎或肺功能異常的成人患者，對於這一症狀的兒童患者也有治療效果，此藥也獲得了FDA的“孤兒藥”資格認定。

去纖維鈉主要根據患者的體重給藥，成人和兒童的推薦劑量是6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。患者應在有治療經驗的醫生診斷後開始使用，盲目用藥可能會對自身造成傷害。

去纖維鈉治療效果：

Richardson等首先探索了去纖維鈉（去纖苷）在造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。給予去纖維鈉靜脈滴注，每天5~60mg/kg，中位使用時間為15天(2-61天)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100天總生存（os）率達32%，而且去纖維鈉能夠很好的被患者所耐受。

不僅如此，在多項臨床試驗中去纖維鈉都發揮了積極的治療效果，在多發性骨髓瘤的治療中也有一定的效果，它的上市滿足了這一罕見且致命性疾病的治療需求。

Jazz製藥公司董事長兼首席執行官布魯斯科扎德表示：（去纖苷）是一項臨床意義重大的治療進展，因為它對患者是一種潛在的治愈性干預措施與VOD，這可能挽救一個療程的生命，在此之前，美國患者沒有批准的選擇。