去纤维钠在治疗肝小静脉闭塞病这方面疗效怎么样？

（別名：去纖苷）是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。去纖維鈉目前還未在我國上市，今天我們主要來了解一下去纖維鈉在治療肝小靜脈閉塞病這方面療效。

去纖維鈉是由豬小腸黏膜基因組DNA通過控制解聚制得的單鏈脫氧寡核苷酸鈉鹽的混合物，其作用機制較複雜，目前尚未完全闡明。醫伴旅蒐集整理到了以下試驗數據，更能夠直觀的看到去纖維鈉的效果。

在三項臨床試驗中驗證了去纖維鈉（去纖苷）的治療效果，試驗共納入了528例患者，均為HSCT後診斷出現VOD症狀，並伴有肝或腎功能異常，以HSCT後100天的總生存率作為評價指標。結果顯示，接受去纖維鈉治療的患者100天后的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100天后的生存率僅為21%~31%。也就是說，使用去纖維鈉治療能夠有效的提高患者的生存率。

病人接受化療和HSCT後會有罕見的但經常致命的並發症，而在這一方面的藥物需求比較大，（去纖苷）的上市填補了這一需求，為患者的治療帶來了新的希望。作為一款新藥，去纖維鈉暫時還未在我國上市，患者如需購買可以諮詢醫伴旅客服了解。