去纤苷对肝小静脉闭塞病能有多大疗效？

去纖苷（去纖維鈉，產於意大利）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物。近年來,多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療肝靜脈閉塞病HVOD安全有效的藥物。

去纖苷（去纖維鈉）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷（去纖維鈉）還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。

此外，去纖苷（去纖維鈉）也可促進前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的釋放，進而引起血管擴張，抑制血小板聚集，減輕缺血損傷。研究表明，去纖苷（Defibrotide）可以明顯增加凝血酶調節蛋白(TM)及組織因子途徑抑制物的表達從而產生抗凝作用。

對某些白血病、淋巴癌的病人來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷的上市為HVOD的治療帶來了新的方案。

Richardson等首先探索了去纖苷在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%。去纖苷治療肝小靜脈閉塞病效果不錯。