去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病这方面效果怎么样？

去纖苷（去纖維鈉）是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥，是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市。

去纖苷在治療肝小靜脈閉塞病這方面效果怎麼樣？

在一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗中，試驗中所有患者均在HSCT後被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖苷治療的嚴重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%。

基於其抗凝、促進纖溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纖苷（去纖維鈉）在HSCT後HVOD治療中的應用，該研究納入了19例sHVOD患者。去纖苷劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受去纖苷。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療HVOD的有效性。

在安全性方面，去纖苷的副作用比較輕，因副作用停止治療的患者僅為4%。需要注意的是，在體外去纖苷增加纖溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血幹細胞移植(HSCT)後出血的風險。在有活動性出血患者不要開始去纖苷。