去纤苷（defiteli）作用及功效

2016年3月30日，FDA批准去纖維鈉（去纖苷）（defibrotide sodium/defiteli）治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。

肝靜脈閉塞病（HVOD）主要表現為肝小葉中央靜脈和小葉下靜脈等小靜脈內膜炎和纖維化，而導致管腔狹窄、廣泛閉塞，甚至引起肝細胞壞死、纖維化，是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一,重度HVOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷（defiteli）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HSCT後HVOD安全有效的藥物。

去纖苷的作用機制尚未完全闡明。在體外，去纖苷增強纖溶酶 水解纖維蛋白凝塊的酶活性。研究評價去纖苷對內皮細胞(ECs)藥理學效應是主要地在人微血管內皮細胞系中進行。

在體外，去纖苷（defiteli，去纖維鈉）增加組織纖溶酶原激活劑(t-PA)和血栓調節蛋白表達，和減低von Willebrand因子(vWF)和纖溶酶原激活劑抑製劑-1(PAI-1)表達，因此減低EC活化和增加EC-介導的纖維蛋白溶解。去纖苷保護ECs免受化療，腫瘤壞死因子-α(TNF-α)，血清飢餓，和灌注所致損傷。

在臨床試驗中，使用去纖苷明顯降低了疾病進展，患者的100天生存率得到有效提高。去纖苷也被FDA授予孤兒藥的稱號。