去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者效果好吗？

去纖苷也叫去纖維鈉，最早是由意大利Gentium製藥研製開發，後來被美國Jazz製藥公司收購。去纖苷2013年10月在歐盟獲批上市，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市。

去纖苷還未在我國上市，很多患者對此藥還不了解，今天我們主要來看看去纖苷治療肝小靜脈閉塞病患者的效果。

作為FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，去纖苷不僅能夠用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人患者，對於這一症狀的兒童患者也有治療效果，此藥也獲得了FDA的“孤兒藥”資格認定。

去纖苷（去纖維鈉）治療肝小靜脈閉塞病的效果在一項大系列前瞻性臨床研究中得到驗證，試驗納入了305例HSCT後VOD患者，其中 sHVOD患者220例。給予去纖苷每天25mg/kg，靜脈滴注。患者的中位年齡16歲(0.1~70歲)。

初步結果顯示：CR（完全緩解）率為30%，移植後100d OS（總生存率）為50%；sHVOD患者的CR率為26%，移植後100d OS率為45%；非sHVOD患者的CR率為39%，移植後100dOS率為65%。兒童患者的CR率為33%，移植後100d總生存率為56%；成年患者CR率為26%，移植後100d總生存率為44%。