去纤苷对肝小静脉闭塞病患者能有多大效果？

作者: Medicalhalo

發佈時間: 2025-10-19 11:44:20

去纖苷（去纖維鈉）適用為有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年和兒童患者的治療。 2013年在歐盟獲批上市，2016年在美國獲批上市，此藥也被FDA授予“孤兒藥”資格。

造血幹細胞移植（HSCT）後可能會出現一些並發症，肝靜脈閉塞病（VOD）就是其嚴重並發症之一，重度VOD患者的死亡率可高達100％。去纖苷（去纖維鈉）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖苷是預防和治療HSCT後VOD安全有效的藥物。

下面來看看去纖苷對肝小靜脈閉塞病患者能有多大效果吧。

某項試驗研究中，納入了528例HSCT後診斷出現VOD症狀的患者，進行3項研究試驗評價了去纖苷（去纖維鈉）的有效性，這些患者還伴有肝或腎功能異常。評價指標是HSCT後100d的總生存率。

結果顯示，接受去纖苷治療的患者100d後的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100d後的生存率僅為21%~31%。使用去纖苷能夠有效提高患者的生存率。

在臨床試驗中，通常使用肝素預防肝靜脈閉塞這類疾病，而這也大大增加了患者的出血風險，而去纖苷單用或與肝素聯用副作用發生率很低，安全性較好，且取得了較好的預防VOD效果。去纖苷（去纖維鈉）也是目前公認的治療肝小靜脈閉塞病(VOD)最有前景的藥物。

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