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去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果怎样？
去纖苷是預防和治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）十分有效的藥物，又叫去纖維鈉，defiteli，由Jazz公司研發，2013年10月在歐盟獲批上市。 HVOD是HSCT嚴重並發症之一，重度HVOD患者的死亡率可高達100％，死亡風險極高。去纖苷是目前公認的治療HVOD最有前景的新藥。
去纖苷治療肝小靜脈閉塞病效果怎樣？
在一項研究中探索了去纖苷（去纖維鈉）治療HVOD患者的有效性，研究中入組的是19例sHVOD患者。給予去纖苷治療，靜脈滴注，每天5~60mg/kg，中位使用時間為15d（2-61d）。結果顯示，42％的患者獲得完全緩解（CR），移植後100d（OS）總生存率達32％，患者對去纖苷的耐受性也比較好。除此之外，還有多項試驗都證實了去纖苷（去纖維鈉）治療肝小靜脈閉塞病（HVOD）安全有效。
去纖苷也被FDA授予“孤兒藥”的資格認定，不僅是成人可以使用，兒童同樣適用。為了發揮去纖苷治療肝小靜脈閉塞併的效果，患者需要正確用藥。去纖苷（去纖維鈉）的使用以體重為標準，推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。
使用去纖苷（去纖維鈉）治療的最小時間為21天。如21天后HVOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖苷直至HVOD的解決或直至最大60天。如果患者有活動性出血則禁止使用，治療期間對患者監視出血的體徵。如果患者對去纖苷及其成分過敏則不要使用。[ 免责声明 ] 本页面内容来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考，不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市，不适用于中国境内销售和使用。如需治疗，请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
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去纤苷对肝小静脉闭塞病患者能有多大效果？
