去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病患者这方面效果如何？

去纖苷，別名：去纖維鈉，是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。由意大利Gentium製藥研製開發，後被美國Jazz製藥公司收購，最早上市時間是2013年在歐盟獲批。

去纖苷是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖苷（去纖維鈉）可作用於這些受體進而產生多種下游效應。其作用還能減輕內皮細胞的炎症損傷。

去纖苷在治療肝小靜脈閉塞病患者這方面效果如何？

去纖苷增加組織纖溶酶原激活劑(t-PA)和血栓調節蛋白表達，和減低von Willebrand因子(vWF)和纖溶酶原激活劑抑製劑-1(PAI-1)表達，因此減低EC活化和增加EC-介導的纖維蛋白溶解。去纖苷保護ECs免受化療，腫瘤壞死因子-α(TNF-α)，血清飢餓，和灌注所致損傷。

在一項研究中探索了去纖苷（去纖維鈉）治療HVOD患者的有效性，研究中入組的是19例sHVOD患者。給予去纖苷治療，靜脈滴注，每天5~60mg/kg，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d（OS）總生存率達32%，患者對去纖苷的耐受性也比較好。此後有多項臨床試驗均證實了去纖苷治療HVOD的有效性。