去纤苷治疗肝小静脉闭塞病疗效如何？

去纖苷（去纖維鈉）治療肝小靜脈閉塞病療效如何？肝靜脈閉塞病（HVOD）也稱肝竇阻塞綜合徵(SOS)，是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一，多發生於HSCT後30d內，其典型的臨床表現為肝大、黃疸、體質量增加及腹腔積液。 HSCT後HVOD的發病率約為8%-14%，高危患者可達60%。重度HVOD( sHVOD)患者預後極差，常合併多器官衰竭(MOF)，死亡率可高達100%。 HVOD的治療目前仍以支持治療為主，缺乏有效的治療方法。近年來,大量臨床研究證實了去纖苷（去纖維鈉）預防和治療HVOD的有效性。

在臨床試驗中，肝素用於預防肝靜脈閉塞這類疾病的同時，大大增加了出血的風險，而去纖苷（去纖維鈉）單用或與肝素聯用副作用發生率很低，且取得了較好的預防HVOD效果。在歐洲完成的Ⅲ期多中心隨機臨床實驗中，共招募了356名幹細胞移植患者，對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率，去纖苷組180例患者中2人發生肝靜脈閉塞，佔12%；對照組176例35人發生肝靜脈閉塞，佔20%。

 Corbacioglu等在一項回顧性臨床研究中分析了去纖苷在兒童HVOD治療中的價值，該研究納入了45例<20歲的HSCT後HVOD患者，中位年齡8.2歲(0.2-20歲)。去纖苷劑量為每天10~110mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為17d(1-83d)。結果顯示完全緩解（CR）率為76%，移植後1,00d總生存（OS）率為64%。其中22例 SHVOD患者的CR率為50%，移植後100d OS率為36%。該研究不僅證實了去纖苷（去纖維鈉）治療兒童HVOD的有效性，還顯示加與不加其他治療HVOD的藥物並不影響去纖苷治HVOD的療效。