defiteli对肝小静脉闭塞病有效果吗？

2016年3月30日, FDA批准去纖苷（）治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。

研究表明去纖苷（defiteli）主要通過影響血管內皮細胞應答和血小板活性來發揮多種生物學功能。去纖苷中存在可與腺苷A1及A2受體相互作用的核酸適配體，進而減低內皮細胞對損傷的應答,起到保護血管內皮的作用。體外實驗和動物體內實驗已經證實，defiteli可以刺激前列環素PGI2的釋放,PGI2主要是由血管內皮和血小板合成分泌，通過增加cAMP的水平來起到舒張血管和抑制血小板聚集的作用。 PGI2的升高也可抑制脂氧合酶途徑來減少白三烯LTB4的生成,減少缺血對組織的損傷。

肝靜脈閉塞性疾病（VOD）是大劑量化療及造血幹細胞移植常見的並發症，出現肝竇內皮細胞和肝細胞的受損，並伴隨進行性的小靜脈閉塞，最終導致肝細胞壞死。 VOD通常出現在移植後的30天左右發生，平均發生率達14%。部分患者症狀輕微，嚴重者可出現多器官衰竭（MOF），100天生存率不到15%。

在一項研究中納入了19例sHVOD患者。劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受defiteli。此後有多項臨床試驗均證實了defiteli治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。