defiteli治疗肝小静脉闭塞病效果如何？

（去纖苷）是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明defiteli是預防和治療HSCT後肝靜脈閉塞病安全有效的藥物。

2016年3月30日, FDA批准去纖苷（defiteli）治療成人和小兒患者的肝靜脈閉塞性疾病（VOD），也被稱為正弦阻塞綜合徵（SOS），腎或肺機能障礙下列造血幹細胞移植（HSCT）。

defiteli治療肝小靜脈閉塞病效果如何？

defiteli是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，defiteli可作用於這些受體進而產生多種下游效應。去纖苷還可減少內皮細胞表面細胞黏附分子的表達，從而減少白細胞黏附至血管內皮細胞，減輕內皮細胞的炎症損傷。此外，defiteli也可促進前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的釋放，進而引起血管擴張，抑制血小板聚集，減輕缺血損傷。研究表明，defiteli可以明顯增加凝血酶調節蛋白(TM)及組織因子途徑抑制物的表達從而產生抗凝作用。

在一項研究中納入了19例sHVOD患者。 （去纖苷）劑量對每天5~60mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為15d(2-61d)。結果顯示，42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100d總生存（os）率達32%，而且患者能較好耐受defiteli。此後有多項臨床試驗均證實了defiteli治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。