去纤维钠的适应症

是2013年在歐盟上市的一款新藥，別名：去纖苷、defiteli。它的適應症是治療有肝小靜脈閉塞病(VOD)，也稱為肝竇阻塞綜合徵(SOS)，造血幹細胞移植(HSCT)後有腎或肺功能失調成年以及兒童患者。去纖維鈉也被FDA授予“孤兒藥”的稱號，2016年在美國獲批上市。

去纖維鈉（去纖苷，defiteli）是一種單鏈寡核苷酸混合物，臨床前試驗證實其在體內外具有抗血栓、促進纖溶、抗缺血、抗感染等作用。

作為一種注射藥劑，患者必須嚴格按照規定的使用方法進行治療。去纖維鈉（去纖苷，defiteli）治療兒童和成人都是以體重為標準決定注射劑量，推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。去纖維鈉的最小給予時間為21天。如21天后HVOD的體徵和症狀沒有解決，繼續去纖維鈉直至HVOD的解決或直至最大60天。

去纖維鈉（去纖苷，defiteli）的使用需要專業的有治療經驗的醫生進行，輸注前需要先將去纖維鈉稀釋，對去纖維鈉任何成分過敏的患者禁止使用。不要和其他靜脈藥物同時地在相同靜脈線內共同給藥。去纖維鈉和一種全身性抗凝劑或纖維蛋白溶解療法同時使用可能增加出血的風險(不包括使用為常規維持或中央靜脈線重新打開)。

（去纖苷，defiteli）在兒童和成人的治療過程中均有比較好的耐受性，並且能夠有效的預防和治療HVOD，提高患者的存活率，越來越多的患者從中受益。