去纤维钠疗效怎么样？

是具有多種作用的腺苷受體激動劑，2016年在美國獲批上市，有“孤兒藥”之稱，同時，也是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，由Gentium製藥公司研發（後被美國Jazz製藥公司收購），也被稱為去纖苷，defiteli。

去纖維鈉因為還沒在我國上市，所以很多患者都比較陌生，但是大家最想知道的應該就是去纖維鈉的療效，今天我們就來一起看看吧。

在一項研究中，對19例sHVOD患者每天給予去纖維鈉5~60mg/kg，靜脈滴注治療，中位使用時間為15d（2-61d）。在這項研究中，共有42%的患者獲得完全緩解(CR)，移植後100天總生存（os）率達32%。不僅如此，對於患者們來說，去纖維鈉的耐受性也比較好。此後有多項臨床試驗均證實了去纖維鈉治療肝靜脈閉塞性疾病的有效性。

去纖維鈉不僅在成人的治療中發揮了積極的作用，在兒童中發揮的效果也十分重要。

在兒童患者中的有效性來自於對一項回顧性臨床研究的分析。研究中納入的45例HSCT後HVOD患者均小於20歲，中位年齡8.2歲(0.2-20歲)。每天給予去纖維鈉10~110mg/kg，靜脈滴注，中位使用時間為17d(1-83d)。結果顯示：CR率為76%，移植後1,00d OS率為64%。其中22例 SHVOD患者的CR率為50%，移植後100d OS率為36%。該研究不僅證實了去纖維鈉治療兒童HVOD的有效性，還顯示加與不加其他治療HVOD的藥物並不影響去纖維鈉HVOD的療效。