去纤维钠对肝小静脉闭塞病有效果吗？

（去纖苷）是美國FDA批准的首個治療嚴重肝靜脈阻塞疾病的藥物，用於接受血液或骨髓造血幹細胞移植（HSCT）後出現的肝靜脈阻塞（VOD）並伴有腎或肺功能異常的成人或兒童患者，同時該藥也獲得了“孤兒藥”的資格認定。

肝靜脈閉塞病（VOD）是造血幹細胞移植（HSCT）後的嚴重並發症之一,重度肝靜脈閉塞病（VOD）患者的死亡率可高達100％。去纖維鈉是一種具有抗血栓及促進纖溶作用的單鏈寡核苷酸混合物，近年來，多個臨床研究結果說明去纖維鈉是預防和治療HSCT後VOD安全有效的藥物。

去纖維鈉（去纖苷）目前並未在我國上市，對於國內患者來說，該藥是比較陌生的，而大家最想要了解的便是它的治療效果。

一項75例患者的2期試驗、102例患者的3期試驗和額外351例患者的擴大型試驗。試驗中所有患者均在HSCT（造血幹細胞移植）後被診斷為肝小靜脈閉塞病且伴有腎臟或肺功能紊亂。在2期試驗中，移植後存活100天的患者佔44%，而3期試驗中佔38%，而擴大型試驗中佔45%，而FDA在一篇報導中註意到預計未經去纖維鈉治療的嚴重肝小靜脈閉塞病患者的100天生存率為21%-31%。

（去纖苷）是具有多種作用的腺苷受體激動劑，正確的使用方法能夠保證效果的發揮，在使用過程中需要在專業醫生的指導下進行，成年和兒童患者的推薦劑量為6.25 mg/kg每6小時給予作為一個2-小時靜脈輸注。該劑量應根據患者的基線體重，被定義為對HSCT製備方案前為患者的體重。