去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病效果如何？

又叫去纖苷，2013年10月在歐盟獲批上市，是目前公認的治療造血幹細胞移植（HSCT）後肝靜脈閉塞病（HVOD）最有前景的新藥。去纖維鈉最早是由意大利Gentium製藥研製開發，2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市。

去纖維鈉（去纖苷）是一款注射劑，目前在我國還未上市。去纖維鈉有抗凝、促進纖溶、促進血管形成等作用，在預防和治療HVOD方面發揮了顯著的效果。

由於國內患者很多人都不了解去纖維鈉，下面我們來具體看看它治療肝小靜脈閉塞病效果到底如何吧。

對某些白血病、淋巴癌的病人來說，造血幹細胞移植（HSCT）是治癒疾病，重獲健康的唯一希望。而肝靜脈閉塞病(HVOD)是造血幹細胞移植(HSCT)後的嚴重並發症之一。去纖維鈉是具有多種作用的腺苷受體激動劑，內皮細胞的腺苷A1/A2受體參與內皮細胞的調節及內皮細胞對損傷的反應，去纖維鈉可作用於這些受體進而產生多種下游效應。

再來看看去纖維鈉在臨床試驗中的表現吧。

通常，對於預防肝靜脈閉塞這類疾病可以使用肝素，但是與此同時患者的出血風險也大大增加，而（去纖苷）單用或與肝素聯用副作用發生率很低，且取得了較好的預防HV0D效果。在歐洲的一項納入了356名幹細胞移植患者的Ⅲ期多中心隨機臨床實驗中，對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率，去纖維鈉組與對照組相比12%VS20%，其中，去纖苷鈉組中180例患者僅2人發生肝靜脈閉塞；對照組中176例35人發生肝靜脈閉塞，結果顯示，去纖苷鈉治療肝小靜脈閉塞病效果顯著。