去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果好吗？

（別名：去纖苷）是由小牛肺或豬腸黏膜的基因組DNA分解的單鏈寡核苷酸混合物。去纖維鈉的寡核苷酸鍊長度不等，相對分子質量介於15×10³-30×10³,其嘌呤與嘧啶比值大於0.85。去纖維鈉的作用機制比較複雜，目前還未完全清楚，臨床前試驗證實去纖維鈉在體內外具有抗血栓、促進纖溶、抗缺血、抗感染等作用。

去纖維鈉（去纖苷）最早是由意大利Gentium製藥研製開發，於2013年10月在歐盟獲批上市。在Gentium製藥公司被美國Jazz製藥公司收購後，去纖苷於2016年3月30日經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准在美國上市，商品名為Defitelio。

去纖維鈉治療肝小靜脈閉塞病患者效果：

在歐洲完成的Ⅲ期多中心隨機臨床實驗中，共招募了356名幹細胞移植患者，對比移植後30天肝靜脈閉塞的發生率，去纖維鈉組180例患者中2人發生肝靜脈閉塞，佔12%；對照組176例35人發生肝靜脈閉塞，佔20%。

通過對528例患者進行的3項研究試驗評價了去纖維鈉的有效性，參加3項試驗的對象均為HSCT後診斷出現VOD症狀，並伴有肝或腎功能異常的患者，以HSCT後100d的總生存率作為評價指標。

結果顯示，接受去纖維鈉（去纖苷）治療的患者100d後的生存率為38%~45%；而通過數據分析發現，預期只接受支持治療或其他藥物干預的HSCT患者100d後的生存率僅為21%~31%。

綜上所述，治療肝小靜脈閉塞病十分有效，為此類患者提供一個新的治療方案。