拉羅替尼(維泰凱)治療兒童腫瘤的療效及臨床案例

拉羅替尼（Larotrectinib）是一種 NTRK融合蛋白選擇性抑製劑，適用於 兒童及成人NTRK融合陽性的實體腫瘤。在兒童腫瘤中，NTRK融合常見於 纖維肉瘤、神經母細胞瘤和先天性纖維組織細胞瘤 等罕見腫瘤類型。 Larotrectinib通過抑制TRK信號通路，阻斷腫瘤細胞增殖與生存，成為兒童腫瘤靶向治療的重要選擇。

多項臨床試驗顯示，Larotrectinib在兒童腫瘤患者中療效顯著：客觀緩解率（ORR）約為 75%-80%，完全緩解（CR）和部分緩解（PR）比例均較高。腫瘤縮小通常在 治療前1至3個月 可觀察到，且大部分患者耐受性良好，不良反應多為 輕中度疲勞、輕微噁心或血液學指標輕度異常。療效穩定，部分患者在 12個月以上 仍保持腫瘤控制。

例如，一例 10歲NTRK融合陽性纖維肉瘤患兒，在接受Larotrectinib口服治療後 6週內腫瘤明顯縮小，6個月後影像學評估顯示 近完全緩解。治療期間僅出現輕度疲勞和輕微胃腸不適，無需停藥或調整劑量。該案例顯示，Larotrectinib在兒童罕見實體瘤中 快速起效且可長期維持療效，為無法手術或複發患者提供有效治療途徑。

在兒童腫瘤治療中，應 先行分子檢測確認NTRK融合狀態，再考慮Larotrectinib治療。用藥期間需定期 影像學隨訪、血液及肝腎功能監測，觀察療效和不良反應。對於長期用藥患者，可通過 個體化劑量管理和輔助支持治療，確保療效持續且生活質量良好。 Larotrectinib的出現顯著改善了NTRK融合兒童腫瘤的治療前景，尤其是手術受限或複發難治病例。

參考資料：https://www.drugs.com/