佩米替尼/達伯坦藥品詳細說明書內容

一、通用名稱：佩米替尼、Pemigatinib

商品名稱：Pemazyre、達伯坦

其他名稱：培米替尼、培美替尼

二、適應症：

1. 膽管癌（CCA）：佩米替尼（Pemigatinib）被批准用於治療不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌。該癌症類型的患者需經過先前的治療，且必須具有FGFR2的融合或FDA批准的其他重排。這一適應症的確立，極大地豐富了膽管癌治療的選擇。

2. 伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴腫瘤（MLNs）：此外，佩米替尼也適用於伴有FGFR1重排的複發性或難治性髓樣/淋巴樣腫瘤的成人患者。這為難治性病例提供了新的希望。

三、用法用量：

1. 用藥前：在使用佩米替尼前，患者需進行FDA批准的試驗檢測，以確認FGFR2融合或重排的存在。對於伴有FGFR1重排的髓系/淋巴系腫瘤患者，目前尚無FDA批准的檢測方法。

2. 推薦劑量：

（1）膽管癌（CCA）：推薦劑量為13.5mg，每天口服一次，連續14天，之後停藥7天，21天一個週期，直到疾病進展或出現不可接受的毒性反應。

（2）伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴腫瘤（MLNs）：推薦劑量同樣為13.5mg，每日一次，持續口服，直至疾病惡化或出現不可接受的毒性。

如果患者在服藥時間超過4小時未能服用，或者出現嘔吐，應繼續下一個預定的劑量。

3. 劑量調整：對出現不良反應的患者，需及時調整劑量。如若首次劑量減少至每日9mg，第二次減少至每日4.5mg；如果仍無法耐受，建議在每個21天週期的14天中，永久停用佩米替尼。

四、不良反應：

在臨床研究中，佩米替尼的安全性得到了充分評估。對於膽管癌患者，≥2%的嚴重不良反應包括腹痛、發熱、膽管炎等。而伴FGFR1重排的髓樣/淋巴腫瘤患者則≥20%出現高磷血症、指甲毒性、脫髮等反應。這些不良反應的識別和管理至關重要，以確保患者的治療順利進行。

五、儲存：

佩米替尼需在室溫20°C至25°C（68°F至77°F）之間儲存，允許的溫度偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之間。這一儲存要求確保藥物的穩定性和有效性。

六、作用機制：

佩米替尼作為小分子激酶以自己，主要針對FGFR1、2和3，具有低於2nM的IC50值。其作用機制在於通過抑制FGFR的磷酸化和信號傳導，降低癌細胞的活力。在多種腫瘤小鼠異種移植模型中，佩米替尼展現出良好的抗腫瘤活性，為臨床治療提供了理論基礎。

通過這些詳細的說明，可以看出佩米替尼在治療特定類型腫瘤中的重要性及其潛在的應用價值。隨著對FGFR信號通路作用機制的深入研究，佩米替尼的應用及其療效將更加得到認可與推廣。

參考資料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102