奧利帕達酶(olipudase alfa-rpcp)簡介及上市情況

奧利帕達酶（通用名：olipudase alfa-rpcp）是賽諾菲（Sanofi）旗下Genzyme公司研發的一種創新酶替代療法，用於治療酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD），也稱尼曼匹克病B型。該病是一種罕見的遺傳代謝病，患者體內缺乏酸性鞘磷脂酶，導致脂質在肝臟、脾臟、肺部等器官內異常積累，進而引發器官功能障礙。奧利帕達酶通過補充缺失的酶活性，幫助分解堆積的脂質，顯著改善患者的臨床症狀。

2022年8月31日，奧利帕達酶獲得美國FDA批准上市，成為首個用於治療ASMD的酶替代療法。該藥物適用於治療成人和兒童患者的非中樞神經系統症狀。 2022年3月，奧利帕達酶獲得日本厚生勞動省批准上市，用於治療ASMD的非中樞神經系統症狀。 2022年6月，歐洲藥品管理局（EMA）批准奧利帕達酶用於治療ASMD的非中樞神經系統症狀。

奧利帕達酶尚未獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的上市批准。

奧利帕達酶作為全球首個用於治療ASMD的酶替代療法，已在美國、日本和歐盟獲得上市批准，為ASMD患者提供了新的治療選擇。儘管在中國尚未獲得正式上市批准，但通過海南博鰲樂城的先行先試政策，患者仍可獲得該藥物的治療。隨著全球對罕見病關注度的提升，預計奧利帕達酶將在更多國家和地區獲得批准，造福更多ASMD患者。

參考資料：https://www.xenpozyme.com/