烏帕替尼最新臨床試驗數據：安全性和有效性報告

2025年4月29日，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批准了烏帕替尼（Upadacitinib），其劑量為每天一次15毫克，用於治療成人鉅細胞動脈炎（GCA），又稱為顳動脈炎。這一批准使烏帕替尼成為首個也是唯一一個被批准用於治療成人GCA的口服Janus激酶（JAK）抑製劑。在此之前，歐盟委員會也已批准烏帕替尼用於相同適應症的治療。

鉅細胞動脈炎是一種自身免疫性疾病，主要影響顳動脈和其他顱內動脈，甚至可能涉及主動脈及其他中大型動脈。若未能及時進行治療，這種疾病可能導致嚴重後果，包括失明、主動脈瘤或中風等，並且通常伴隨虛弱等症狀。研究表明，50歲以上的白人女性是GCA的高發人群，尤其是在70至80歲之間的女性患病風險更高。儘管女性的發病率高於男性，但有研究發現男性更有可能出現眼部並發症。

為評估烏帕替尼的安全性和有效性，SELECT-GCA（M16-852）這項3期多中心隨機雙盲安慰劑對照研究招募了428例GCA患者。該研究分為兩個階段進行。第一階段的結果於2024年4月發布，評估了烏帕替尼聯合26週的皮質類固醇減量方案與安慰劑聯合52週的皮質類固醇減量方案的療效，並同時考察了烏帕替尼在患者中的安全性和耐受性。第二階段則將重點放在那些在第一階段達成持續緩解的參與者，評估在持續使用或停用烏帕替尼的情況下，維持緩解的安全性與有效性。

關鍵的3期SELECT-GCA臨床試驗結果顯示，46.4%的患者在接受烏帕替尼15mg聯合26週的類固醇減量方案後，於第12周至第52周達成持續緩解，而接受安慰劑和52週類固醇減量方案的患者僅為29.0%（p=0.002）。此外，在52週的安慰劑對照期間，烏帕替尼的安全性與在其他批准適應症中觀察到的安全性基本一致，這進一步支持了其作為治療選項的可行性。

FDA的批准為GCA患者提供了一種新的替代治療方案，使得患者能夠逐漸減少類固醇的使用，從而實現持續的緩解。目前，糖皮質激素仍然是GCA的主要治療手段，但長期使用往往伴隨顯著的藥物相關毒性，同時復發的概率仍然較高。

因此，烏帕替尼的引入為患者帶來了新的希望，研究結果顯示，烏帕替尼能夠有效提高患者達到持續緩解的機會，為今後的GCA治療開闢了新的方向。通過這些最新的臨床數據，醫生和患者都能在未來的治療中更好地選擇合適的方案，以改善患者的生活質量。

參考資料：https://news.abbvie.com/2025-04-29-RINVOQ-R-upadacitinib-Receives-U-S-FDA-Approval-for-Giant-Cell-Arteritis-GCA