普拉替尼（Pralsetinib）靶向藥的中文說明書內容

【藥品名稱】

通用名稱：普拉替尼

英文名稱：Pralsetinib

商品名：Gavreto（海外常見商品名）

【適應症】

普拉替尼是一種口服小分子RET酪氨酸激酶抑製劑，用於治療存在RET基因融合突變的晚期或轉移性實體瘤患者，主要包括以下幾類患者：

具有RET融合基因陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）患者；

具有RET融合陽性的甲狀腺癌患者；

對放射性碘治療無效的RET融合陽性甲狀腺乳頭狀癌；

其他經臨床醫生評估適合RET靶向治療的患者。

【用法用量】

推薦劑量為每日一次，每次400毫克，口服給藥，空腹服用。服藥時間應固定，飯前至少1小時或飯後2小時服用。

患者應整片吞服，不可咀嚼、壓碎或掰開。如患者漏服，應盡快補服，但如接近下一次服藥時間，則跳過漏服部分，不可一次服用雙倍劑量。

【藥理作用】

普拉替尼可選擇性抑制RET酪氨酸激酶，包括RET融合蛋白和RET點突變蛋白。 RET基因的異常激活與多種癌症的發生密切相關，如非小細胞肺癌、甲狀腺癌等。通過抑制RET信號通路，普拉替尼可有效阻斷腫瘤細胞的增殖與轉移。

【臨床研究數據】

在ARROW研究中，普拉替尼對RET融合陽性非小細胞肺癌患者的客觀緩解率（ORR）超過60%，部分患者達到了完全緩解。 RET融合陽性的甲狀腺癌和甲狀腺髓樣癌患者也表現出良好的緩解率與持久反應，顯示出廣泛的抗腫瘤活性。

【不良反應】

常見的不良反應包括：

血液系統：貧血、中性粒細胞減少、血小板減少；

胃腸道症狀：噁心、便秘、腹瀉、食慾下降；

肝功能異常：ALT、AST升高；

腎功能異常：血肌酐升高；

其他：高血壓、疲勞、咳嗽、皮疹等。

大多數不良反應可通過劑量調整或對症治療緩解。個別患者可能出現嚴重間質性肺病、QT間期延長等不良事件，需密切監測。

【禁忌症】

對普拉替尼或其任何輔料過敏者禁用。

【注意事項】

肝腎功能受損患者：需根據患者俱體情況調整劑量；

孕婦及哺乳期婦女：由於動物實驗顯示可能對胎兒有不良影響，建議避免在妊娠期間使用；哺乳期應權衡用藥風險，建議暫停哺乳；

兒童及老年人：尚缺乏充分的安全性和有效性數據，使用前需評估獲益與風險；

藥物相互作用：與CYP3A抑製劑或誘導劑合用可能影響普拉替尼的血藥濃度，需注意調整用藥方案。

【特殊人群用藥】

肝功能中重度受損患者慎用；

腎功能嚴重不全者使用前需進行個體化評估。

【藥物儲存】

應儲存在陰涼乾燥處，避免陽光直射，常溫保存（20-25°C），置於兒童接觸不到的地方。

【規格包裝】

常見規格為100mg片劑，海外常見包裝為100mg×30片/瓶。

【批准與可及性】

普拉替尼由Blueprint Medicines公司研發，並與羅氏公司聯合推廣。該藥已在美國獲得FDA批准，用於治療RET融合陽性的晚期非小細胞肺癌和甲狀腺癌。在我國尚未大規模上市，患者如需用藥，需通過海外購藥渠道獲得原研藥或仿製藥，仿製藥版本在印度、老撾等地已有上市，價格相對較低。

【備註】

使用普拉替尼前需進行RET基因融合檢測，確認患者俱備靶點才可使用該藥物，避免無效治療。建議治療期間由具備靶向治療經驗的腫瘤科醫生指導使用。

參考資料：https://gavreto.com/