阿扎替利單抗（axatilimab-csfr）cGVHD治療新突破，療效顯著

2024年8月14日，美國食品藥品管理局（FDA）正式批准阿扎替利單抗（axatilimab-csfr）作為一種集落刺激因子-1受體（CSF-1R）阻斷抗體，用於治療體重至少40公斤的成人和兒童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。這一批准為那些在至少兩種先前全身治療失敗後，急需新治療方案的cGVHD患者帶來了希望。

阿扎替利單抗的獲批基於AGAVE-201臨床試驗的卓越成果。這是一項隨機、開放標籤、多中心的臨床試驗，旨在評估阿扎替利單抗在復發性或難治性cGVHD患者中的療效和安全性。試驗中，研究者對三種不同劑量的阿扎替利單抗進行了深入探究。

試驗的主要療效終點是總體緩解率（ORR），即完全緩解或部分緩解的患者比例，這一標準依據2014年NIH緩解標準確定。結果顯示，在接受推薦劑量（0.3毫克/公斤，最高不超過35毫克）治療的79名患者中，ORR高達75%（95%置信區間：64, 84），充分展現了阿扎替利單抗顯著的抗腫瘤活性。

更令人振奮的是，首次緩解的中位時間僅為1.5個月（範圍：0.9至5.1個月），而中位緩解持續時間也達到了1.9個月（95%置信區間：1.6, 3.5）。此外，60%的緩解患者在緩解後至少12個月內未出現疾病進展或需要新的全身治療，這一數據進一步證明了阿扎替利單抗的長期療效。

在安全性方面，阿扎替利單抗也表現出可控的副作用譜。常見的不良反應（≥15%）包括實驗室異常和臨床症狀。實驗室異常方面，最常見的有天冬氨酸氨基轉移酶（AST）升高、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高、磷酸鹽降低、血紅蛋白降低等。臨床症狀則包括感染、病毒感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、噁心、頭痛、腹瀉、咳嗽、細菌感染、發熱和呼吸困難等。

阿扎替利單抗的推薦用法為每2週通過30分鐘的靜脈輸注給藥一次，劑量為0.3毫克/公斤，最高不超過35毫克，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

綜上所述，阿扎替利單抗在治療復發性或難治性cGVHD中展現出了顯著的療效和可控的安全性。這一新治療選擇的問世，無疑為那些飽受cGVHD困擾的患者帶來了新的希望和治療路徑。

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參考鏈接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axatilimab-csfr-chronic-graft-versus-host-disease