瑪伐凱泰（mavacamten）上市了嗎？

瑪伐凱泰（mavacamten）是一種新型的肌球蛋白抑製劑，主要用於治療有症狀的紐約心臟協會（NYHA）II-III級梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。該藥物於2022年獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為首批用於人類的肌球蛋白抑製劑之一。這一批准的獲得為HCM患者提供了一種全新的治療選擇，使其在臨床上得以應用。

除了FDA的批准外，瑪伐凱泰還在2022年10月獲得了加拿大衛生部的批准，並在2023年7月得到了歐洲藥品管理局（EMA）的批准。這些國家和地區對該藥物的認可進一步證明了其臨床有效性和安全性。值得一提的是，瑪伐凱泰預計將在2024年4月通過中國國家藥品監督管理局的審批，以邁凡妥和CAMZYOS的商品名進行上市，劑型包括2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克的膠囊，這將使得更多患者能夠受益。

瑪伐凱泰的上市是基於三期探索者-HCM試驗的數據。根據研究結果顯示，在基線時，大約73%的隨機患者被評估為NYHA II類，27%為NYHA III類，平均左心室射血分數（LVEF）為74%，而Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度壓差的平均值為73毫米汞柱。這一基礎數據為後續療效的評估奠定了堅實的基礎。

在第30週的觀察中，37%的接受瑪伐凱泰治療的患者達到了預設的複合主要終點，而安慰劑組只有17%的患者達成同樣的改善。這一顯著的差異（19%，95%CI：9.30；p=0.0005）表明，瑪伐凱泰在提升患者運動能力和改善症狀方面具有顯著的療效。此外，接受瑪伐凱泰治療的患者在所有次要終點方面也表現出了較大的改善，進一步鞏固了其有效。

參考資料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-camzyos-mavacamten-symptomatic-nyha-class-ii-iii-obstructive-hypertrophic-5825.html