福他替尼(fostamatinib)治療ITP的治療效果

2018年4月17日，美國食品和藥物管理局批准福他替尼（TAVALISSE，Rigel Pharmaceuticals）用於治療對既往治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症（ITP）成年患者的血小板減少症。

批准基於兩項相同的雙盲安慰劑對照試驗 FIT-1 (NCT02076399) 和 FIT-2 (NCT02076412)，該試驗總共招募了 150 名對先前治療反應不足的持續性或慢性 ITP 患者，其中包括皮質類固醇、免疫球蛋白、脾切除術和/或血小板生成素受體激動劑。患者以 2:1 的比例隨機分配至福他替尼（100 毫克，每日兩次口服）或安慰劑組，為期 24 週。一個月後，劑量可增加至 150 mg，每日口服兩次。

療效基於穩定的血小板反應（第 14 至 24 週期間 6 次就診中的至少 4 次血小板反應至少為 50 x109/L）。在 FIT-1 中，接受福他替尼治療的患者中有 18% (n=9) 表現出穩定的血小板反應，而接受安慰劑的患者只有 0% (n=0) (p=0.03)。在 FIT-2 中，穩定的血小板反應分別見於 16% (n=8) 和 4% (n=1) 的患者 (p=0.26)。在 FIT-3 (NCT 02077192) 擴展研究中，新接觸福他替尼的患者中有 23% (n=10) 觀察到穩定反應。 FIT-1、FIT-2 試驗和 FIT-3 擴展研究中觀察到了持久的血小板反應。

至少 5% 接受福他替尼治療的患者最常見的不良反應是腹瀉、高血壓、噁心、頭暈、丙氨酸氨基轉移酶/天冬氨酸氨基轉移酶 (ALT/AST) 升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲勞、胸痛和中性粒細胞減少症。在ITP雙盲研究中，嚴重的藥物不良反應包括發熱性中性粒細胞減少症、腹瀉、肺炎和高血壓危象，這些不良反應均發生在接受福他替尼治療的患者中的1%。

福他替尼最初推薦劑量為 100 mg，每天口服兩次。一個月後，如果血小板計數未增加至至少 50x10⁹/L，請將劑量增加至 150 mg，每天兩次。

福他替尼目前還沒有在國內上市，國內的患者如果需要這種藥物只能從海外購買或者聯繫正規的海外醫療諮詢公司。據了解，福他替尼有在海外上市的版本，價格在24000元左右。如果患者還有福他替尼方面的需要，請諮詢正規海外醫療諮詢公司進行了解。