拉羅替尼/拉洛替尼治療哪些癌症

已知拉羅替尼/拉洛替尼（Larotrectinib）是一種激酶抑製劑。激酶是一種促進細胞生長的酶。體內有許多類型的激酶來控制細胞生長的不同階段。通過阻止特定酶的工作，拉羅替尼作為一種物質來減緩體內癌細胞的生長。拉羅替尼僅在具有某些NTRK（神經促蛋白原肌球蛋白受體激酶）基因的腫瘤中起作用。因此，醫生在給患者服用拉羅替尼之前，必須確定這種基因突變的存在。

Loxo Oncology開發的拉羅替尼是一種TRK抑製劑，於2018年美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療成人和兒童NTRK基因融合的實體瘤。它是一種具有阿迪氟化芐基環的手性吡唑並[1，5-a]嘧啶衍生物，在體外試驗中表現出對TRKA/B/C的高選擇性和效力，具有低納摩爾範圍的IC50值。在三項臨床試驗中，對55名年齡從4個月到76歲的患有與NTRK基因融合相關的不可切除或轉移性實體瘤的患者進行了拉羅替尼的療效評估。成人患者每日口服兩次拉羅替尼，劑量為100mg，年齡≤18歲的兒童患者每日口服100mg/m2(最大劑量為100mg，每日兩次)。

獨立審查顯示總體緩解率為75%，而研究者評估顯示總體緩解率為80%。一年後，71%的患者觀察到持續反應，55%的患者觀察到無進展存活。在中位數為9.4個月的隨訪中，86%有反應的患者正在進行治療或治愈性手術。不良反應主要為1級；研究者未在超過5%的患者中觀察到與拉羅替尼相關的3級或4級不良反應。沒有患者因藥物相關的不良事件而停用拉羅替尼。