司美替尼(Selumetinib)在不能手術的叢狀神經纖維瘤患兒中的應用

方法：進行了一項司美替尼(Selumetinib)的開放性2期試驗，以確定叢狀神經纖維瘤患者的客觀緩解率，並評估臨床獲益。患有1型神經纖維瘤病和有症狀的不可手術叢狀神經纖維瘤病(NF1)的兒童接受口服司美替尼，每日兩次，劑量為25mg/m2體表面積，持續給藥方案(28天週期)。 至少每四個週期進行一次體積磁共振成像和臨床結果評估(疼痛、生活質量、缺陷和功能)。兒童對腫瘤疼痛強度進行評分，從0(無疼痛)到10(可想像的最嚴重疼痛)。

結果：總共50名兒童(中位年齡，10.2歲；範圍，3.5到17.4)是從2015年8月到2016年8月登記的。最常見的神經纖維瘤相關症狀是毀容(44例)、運動功能障礙(33例)和疼痛(26例)。截至2019年3月29日，共有34名患者(68%)出現確認的部分緩解，其中28名患者出現持久緩解(持續≥1年)。治療1年後，兒童報告的腫瘤疼痛強度評分平均下降2分，被認為是具有臨床意義的改善。此外，在兒童報告和父母報告u200bu200b的日常功能疼痛干擾(分別為38%和50%)和總體健康相關生活質量(分別為48%和58%)以及力量(56%的患者)和活動範圍(38%的患者)的功能結果方面，觀察到有臨床意義的改善。 5名患者因可能與司美替尼相關的毒性反應而停止治療，6名患者出現疾病進展。最常見的毒性反應是噁心、嘔吐或腹瀉；肌酸磷酸激酶水平的無症狀增加；痤瘡樣皮疹；和甲溝炎。

結論：在這項2期試驗中，大多數患有1型神經纖維瘤病和不能手術的叢狀神經纖維瘤的兒童具有持久的腫瘤縮小和從司美替尼中獲得的臨床益處。 司美替尼海外有原研版，零售價格10mg60粒50000左右。如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。