塞利尼索（Selinexor）治療骨髓纖維化

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准塞利尼索（Selinexor）用於治療骨髓纖維化患者，包括原發性骨髓纖維化、原發性血小板增多症後骨髓纖維化和真性紅細胞增多症後骨髓纖維化患者。該組合的臨床開發始於塞利尼索加蘆可替尼（Ruxolitinib）治療骨髓纖維化的1/2 XPORT-MF-034期研究。結果表明，該組合具有良好的耐受性，並在脾臟和症狀反應方面具有良好的活性。

在1/2期研究中，24例骨髓纖維化患者接受塞利尼索40mg或60mg(每日一次)加標準蘆可替尼治療，療程28天。對患者的最大耐受劑量、推薦的2期劑量和不良事件(AE)的主要終點進行了評估。評估的次要終點是35%脾體積縮小(SVR35)、50%腫瘤症狀評分(TSS50)、總生存率、貧血反應、不良事件、客觀反應率和藥代動力學。但此項研究還沒有進入塞利尼索的適應症使用。

塞利尼索原研藥已經在國內上市，但還沒有進入醫保範圍，規格20mg*12片每盒的價格可能在2萬人民幣左右。在海外上市的美版塞利尼索原研藥，規格20mg*8片每盒的價格可能在10多萬人民幣（受匯率影響價格可能會發生波動），價格十分昂貴。目前在海外也有塞利尼索仿製藥生產上市，老撾藥廠生產的規格20mg*16片每盒的價格可能在4千人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），其藥物成分與國內、外出售的原研藥的藥物成分基本一致。