普拉替尼（Pralsetinib）有什麼功效

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准普拉替尼（Pralsetinib）用於非小細胞肺癌的依據是ARROW，一項多中心、非隨機、開放性、多隊列1/2期試驗。這項研究在不同的隊列中招募了轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者，他們在以鉑類為基礎的化療中取得了進展，以及轉移性非小細胞肺癌的初治患者。患者口服普拉替尼400mg，每日一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

主要療效結果指標為總體緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR),療效評估納入ARROW隊列的87名RET融合陽性非小細胞肺癌患者，這些患者患有可測量的疾病，之前接受過鉑類化療。普拉替尼證明，在87名先前接受以鉑類為基礎的化療的非小細胞肺癌患者中，總緩解率(ORR)為57%，完全緩解率(CR)為5.7%，並且未達到中位緩解持續時間(DoR)。在27名初治非小細胞肺癌患者中，ORR為70%，CR率為11%。

FDA隨後加速批准普拉替尼治療RET突變型甲狀腺髓樣癌是基於I/II期ARROW研究，該開放性研究旨在評估普拉替尼的安全性、耐受性和療效，普拉替尼通過口服給藥於轉染期間重排(RET)融合陽性非小細胞肺癌(NSCLC)、RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)、RET融合陽性甲狀腺癌和其他RET改變的實體瘤患者。

在55例RET突變轉移性MTC患者中，普拉替尼治療的總有效率(ORR)為60%,這些患者之前接受過cabozantinib和/或vandetanib治療，且未達到中位緩解持續時間(DoR)。在29例RET突變晚期MTC患者中，cabozantinib和/或vandetanib治療初治者，ORR為66%,未達到中位DoR。在9名RET融合陽性轉移性甲狀腺癌患者中，普拉替尼證明ORR為89%,未達到中位DoR。

據了解，普拉替尼原研藥已經在國內上市，但目前還沒有進入醫保範圍，規格100mg*120粒每盒的價格可能在6萬人民幣左右，價格昂貴。在海外出售的歐洲版規格100mg*60粒每盒的價格可能在4萬人民幣左右，美版每盒的價格可能在15萬人民幣左右（受匯率影響價格可能會發生波動），國內、外的原研藥的藥物成分基本一致。目前還沒有普拉替尼仿製藥生產上市，具體價格及藥物詳情諮詢藥得醫學顧問。