卡博替尼（Cabometyx）-新適應症獲批

2021年9月17日，Exelixis宣布FDA批准Cabometyx（卡博替尼）用於治療12歲及12歲以上的兒童和成人局部晚期或複發轉移性分化型甲狀腺癌（DTC）患者，這些患者在先前VEGFR靶向治療後出現進展，並且不適合接受放射性碘治療或對其產生耐藥性。

此外，卡博替尼（Cabometyx）還批准用於：

-晚期腎細胞癌（RCC）患者的治療

-聯合Opdivo®（nivolumab）一線治療晚期腎細胞癌（RCC）患者。

-曾接受過索拉非尼（Nexavar®）治療的肝細胞癌（HCC）患者。

甲狀腺癌是內分泌系統最常見的惡性腫瘤，其中分化型甲狀腺癌（differentiated thyroid carcinoma，DTC）佔所有甲狀腺癌的95%以上，主要包括乳頭狀癌、濾泡狀癌、Hürthle細胞癌和低分化癌。近年來，甲狀腺癌的發病率呈持續上升趨勢，2019年已躍居女性惡性腫瘤第4位。隨著規範化診療的不斷開展，我國甲狀腺癌的5年相對存活率已提高至84.3%。

Cabometyx對新適應症的批准基於COSMIC-311，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，研究對象為局部晚期或轉移性DTC患者，這些患者在先前VEGFR靶向治療後進展，且放射性碘難治或不適用。患者被隨機分為Cabometyx組或安慰劑組，給予支持性治療，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。主要療效指標為無進展生存率（PFS）和總有效率（ORR）。初步分析包括187名隨機患者。最新分析包括258名隨機患者。

-在初步分析中，與安慰劑的1.9個月相比，Cabometyx未達到中位PFS[（HR）0.22,95%CI:0.14,0.35；p<0.0001]。 ORR分別為15%（95%CI:7,26）和0%（95%CI:0.0,11）（p=0.0281）。

-在最新的分析中，Cabometyx組的中位PFS為11.0個月，安慰劑組為1.9個月（HR0.22,95%CI:0.15,0.31）。 ORR分別為18%（95%CI:10,29）和0%（95%CI:0.0,11）。

參考：

1.xa0xa0xa0FDA Cabometyx使用說明書

2.xa0xa0xa0分化型甲狀腺癌術後管理中國專家共識（2020版）