FDA批准阿夫凱泰（aficamten）-MYQORZO用於治療梗阻性肥厚型心肌病

2025年12月19日，Cytokinetics宣布，其開發的藥阿夫凱泰（aficamten）-MYQORZO已獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療患有症狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者，旨在改善患者的功能能力和症狀。 阿夫凱泰是一種心臟肌球蛋白運動活性的變構和可逆抑製劑，通過抑制心肌收縮性來緩解左心室流出道（LVOT）梗阻。

一、阿夫凱泰的治療原理

阿夫凱泰的作用機制是通過抑制心臟肌球蛋白的活動，減少心肌的收縮性，進而降低左心室流出道梗阻。這種機制對於梗阻性肥厚型心肌病患者尤為重要，因為該病症導致的心臟梗阻通常是由心肌過度收縮引起的。通過抑制這種過度收縮，阿夫凱泰能夠顯著改善患者的症狀和運動能力。

二、FDA批准背景與意義

FDA的批准基於阿夫凱泰在臨床試驗中的出色表現，尤其是在SEQUOIA-HCM關鍵三期臨床試驗中的積極結果。該批准使得阿夫凱泰成為治療梗阻性肥厚型心肌病的一種新的藥物選擇，填補了這一領域的治療空白，為患者提供了更多的治療方案。

三、阿夫凱泰的臨床試驗成果

在SEQUOIA-HCM試驗中，阿夫凱泰的使用改善了患者的運動能力和症狀，尤其是在心肺運動試驗（CPET）中的最大攝氧量（pVO2）。具體結果如下：

1、最大攝氧量增加：使用阿夫凱泰治療的患者，其pVO2在24週內增加了1.8毫升/千克/分鐘，而使用安慰劑的患者則沒有增加，p值為0.000002，表明阿夫凱泰在改善患者的運動能力方面具有顯著效果。

2、心臟功能改善：在使用阿夫凱泰的患者中，通過超聲心動圖檢測到的左心室射血分數（LVEF）改善，雖然部分患者有LVEF下降，但整體耐受性良好。

3、此外，阿夫凱泰在所有患者亞組中均表現出了一致的治療效果，無論是患者的年齡、性別，還是是否接受過背景β-受體阻滯劑治療。

四、阿夫凱泰的安全性

在臨床試驗中，阿夫凱泰的安全性表現良好，並且沒有因低LVEF導致心力衰竭惡化或治療中斷的情況。與安慰劑組相比，阿夫凱泰組的嚴重不良反應發生率較低，分別為5.6%和9.3%。以下是一些關鍵的不良反應：

1、高血壓：阿夫凱泰組出現高血壓的比例為8%，顯著高於安慰劑組的2%。這种血壓升高與LVOT梗阻的緩解和心輸出量的改善一致。

2、LVEF下降：5名使用阿夫凱泰的患者（3.5%）出現LVEF小於50%，而安慰劑組為0.7%。

儘管出現了高血壓等不良反應，阿夫凱泰的總體耐受性較好，並且治療過程中未出現重大安全問題。

五、阿夫凱泰的給藥方案

1、阿夫凱泰的推薦劑量為：初始劑量：第1週期第1天，給予5mg；

2、隨後的劑量：第8、15天分別給予10 mg，之後每兩週一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

3、阿夫凱泰的給藥方式簡單、靈活，患者可以在醫生指導下使用，以便更好地控制病情並減少副作用。

六、阿夫凱泰的前景與展望

阿夫凱泰的批准為梗阻性肥厚型心肌病患者帶來了新的希望。梗阻性肥厚型心肌病是一種常見的遺傳性心臟疾病，導致患者心臟功能受限，生活質量降低。阿夫凱泰通過改善心臟收縮性和緩解梗阻，顯著提高了患者的運動能力和生活質量。隨著更多臨床數據的積累，阿夫凱泰有望成為治療梗阻性肥厚型心肌病的新標準，為患者提供更好的治療方案。

七、阿夫凱泰的未來發展

阿夫凱泰的上市不僅為oHCM患者提供了新的治療選擇，還可能在其他心髒病和疾病的治療中發揮重要作用。隨著該藥物在臨床上的進一步應用，其療效和安全性將繼續得到驗證，並為更多患者帶來受益。

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參考資料：更新於2025年12月19日，https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-myqorzo-aficamten-adults-symptomatic-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy-6699.html