阿夫凱泰（aficamten）-MYQORZO是一種治療什麼的藥

阿夫凱泰（通用名 aficamten，商品名 MYQORZO）是一款新型心肌肌球蛋白抑製劑，專為有症狀的梗阻性肥厚型心肌病患者研發，核心作用為改善心臟功能、緩解疾病相關臨床症狀，為該病症提供了針對性的靶向治療方案。

肥厚型心肌病（HCM）以心肌異常增厚為典型特徵，病變會導致左心室腔縮小、心室壁僵硬度增加，使其舒張和血液充盈功能受損，患者常出現胸痛、頭暈、活動後氣短，嚴重時還會因心臟功能受限在體育活動中發生昏厥，顯著影響生活質量與活動能力。

阿夫凱泰的治療機制具有高度靶向性，其通過阻斷驅動心肌收縮的核心分子 —— 心肌肌球蛋白，減少心動週期中活躍的肌動蛋白 - 肌球蛋白交叉橋數量，從根源上抑制肥厚型心肌病患者的心肌過度收縮，精準改善心臟的收縮與舒張功能。

該藥的 FDA 獲批基於 3 期臨床試驗 SEQUOIA-HCM 的陽性結果，試驗顯示，與安慰劑組相比，阿夫凱泰治療 24 週的患者運動能力顯著提升：經心肺運動試驗檢測，患者最大攝氧量較基線增加 1.8 毫升 / 千克 / 分鐘，而安慰劑組無提升，組間最小二乘均值差值為 1.74 毫升 / 千克 / 分鐘，療效差異具有顯著統計學意義。

阿夫凱泰為口服片劑，每日一次服用，用藥便捷。需注意的是，該藥帶有心臟衰竭風險的方框警告，可能降低患者左心室射血分數，引發收縮功能障礙性心力衰竭；其常見不良反應為高血壓，發生率約 8%，用藥期間需做好相關指標監測。

參考資料：https://www.drugs.com/history/myqorzo.html