馬昔騰坦（傲樸舒）治療肺動脈高壓效果怎麼樣？最新臨床數據解析

馬昔騰坦（macitentan）是治療肺動脈高壓（PAH）的核心口服內皮素受體拮抗劑（ERA），在全球多項臨床研究中顯示出顯著療效。作為 ETA/ETB 雙重受體拮抗劑，馬昔騰坦通過阻斷內皮素‑1（ET‑1）對血管平滑肌的收縮和增殖作用，改善肺循環動力學，降低肺動脈壓和肺血管阻力（PVR）。這不僅緩解了血流動力學異常，還對右心室功能改善起到關鍵作用，是長期 PAH 管理的重要組成部分。

大量證據支持馬昔騰坦在成人 PAH 患者中的療效。經典的 SERAPHIN Ⅲ期臨床試驗顯示，與安慰劑相比，每日 10 mg 馬昔騰坦能顯著降低臨床惡化事件發生率，並改善生存時間，同時減少 PAH 相關住院的風險。 6分鐘步行距離（6MWD）和世界衛生組織功能分級（WHO‑FC）等指標也均有改善，表明患者運動耐力和生活質量得到提升。這些數據奠定了馬昔騰坦作為一線 ERA 治療藥物的臨床地位。

真實世界研究進一步驗證了馬昔騰坦在日常臨床實踐中的療效與安全性。國內一項多中心回顧性研究顯示，在開始治療 3–7 個月後，大多數患者的 WHO 功能分級得到改善或維持穩定，6MWD 平均增加約 45 米，NT‑proBNP 水平顯著下降，反映心臟負荷得到緩解。這些臨床改善趨勢與隨機對照試驗結果一致，支持馬昔騰坦在常規治療中的實用性。

安全性方面，馬昔騰坦總體耐受性良好，但需關注潛在副作用和實驗室指標變化。大規模研發和後續 meta 評估顯示，在 ERA 類藥物中馬昔騰坦較常見的安全事件包括貧血風險升高等，需要定期監測血像和肝功能。最新研究也擴展了馬昔騰坦的應用人群，在兒童 PAH 患者中同樣觀察到了 6MWD 提升和 WHO‑FC 改善，療效與成人類似，且不良事件發生率相對較低，提示馬昔騰坦可在更廣泛的 PAH 患者中發揮臨床價值。

關鍵詞標籤：

馬昔騰坦，肺動脈高壓，療效，臨床數據，6分鐘步行距離，安全性，真實世界研究

參考資料：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39044676/