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SHINE-1期臨床試驗發現，米利珠單抗（Mirikizumab）在兒童潰瘍性結腸炎（UC）患者中安全有效。米利珠單抗是一種靶向IL-23 p19亞基的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）單克隆抗體。先前的研究發現，這種藥物在患有潰瘍性結腸炎和克羅恩病的成年人中是安全有效的。

這項開放標籤的非隨機2期臨床試驗招募了26名年齡在2至18歲以下的中度至重度活動性潰瘍性結腸炎患兒，他們對皮質類固醇，免疫調節劑，生物製劑或JAK抑製劑的反應不足，反應喪失或不耐受。從2020年5月18日到2023年3月15日，患者來自19個中心。所有患者在第0,4和8週接受誘導劑量的米利珠單抗（由體重確定）。在第12周有反應的患者接受了維持治療，並皮下接受了米利珠單抗。無應答者在繼續皮下給予維持劑量之前，靜脈內接受額外的誘導劑量。藥代動力學數據的主要終點先前已有報導。次要終點是安全性和有效性。

在第12週，根據改良的梅奧評分，18名患者（69.2%）獲得了臨床緩解，10名患者（38.5%）獲得了臨床緩解。當使用小兒潰瘍性結腸炎活動指數（PUCAI）進行評估時，20名患者（76.9%）在第12周達到臨床緩解，10名（38.5%）達到臨床緩解。此外，14例（53.8%）獲得內鏡緩解，4例（15.4%）獲得組織學-內鏡緩解（HEMI），1例（3.8%）獲得組織學-內鏡粘膜緩解（HEMR）。共有12名患者（46.2%）達到症狀緩解。

在第52週，根據改良的梅奧評分，14名患者（53.8%）有臨床反應，10名（38.5%）有臨床緩解，14名（53.8%）有臨床反應，13名（50.0%）有臨床緩解基於PUCAI。此外，內鏡下緩解10例（38.5%），HEMI 9例（34.6%），HEMR 9例（34.6%），症狀緩解12例（46.2%）。在第52週，還有10名（38.5%）患者在第52週之前至少12週沒有使用皮質類固醇或潰瘍性結腸炎相關手術而達到臨床緩解。

在誘導和維持期間，3名患者（12%）經歷了嚴重的不良事件（非感染性闌尾炎，潰瘍性結腸炎惡化或假關節），其中1名事件（潰瘍性結腸炎惡化）導致治療中斷。發生在15%或更多患者中的最常見不良事件是新型冠狀病毒肺炎，注射部位疼痛，頭痛，發熱和病毒性上呼吸道感染。

研究得出結論，這些結果支持對兒科人群中米利珠單抗的進一步評估。

參考資料：更新於2025年12月9日，https://www.docwirenews.com/post/mirikizumab-for-ulcerative-colitis-among-pediatric-patients