尼達尼布/維加特在PPF的實際使用與試驗環境不同

關於酪氨酸激酶抑製劑尼達尼布（Nintedanib）使用的真實數據表明，該療法在臨床實踐中如何用於治療進展為進行性肺纖維化（非IPF PPF）的非特發性肺纖維化與如何用於臨床試驗之間存在顯著的不一致。該報告需要進一步的研究來更好地了解該療法在現實世界中的表現。

尼達尼布被批准用於治療IPF，具有進行性表型的慢性進行性間質性肺病（ILD）和系統性硬化症相關的ILD。它是唯一被批准用於治療非IPF進行性肺纖維化（PPF）的抗纖維化藥物。然而，在非IPF PPF中使用它仍然存在重大的證據差距。

沒有關於在非IPF PPF中使用尼達尼布的實際數據。此外，缺乏關於聯合使用抗纖維化藥物和免疫調節藥物的信息，特別是在CTD-ILD（結締組織病ILD）的PPF患者中。研究人員檢查了尼達尼布使用的真實數據，以了解它與臨床試驗中的使用模式有多緊密。他們分析了2022年和2023年接受非IPF PFF治療的所有患者。共確定了31名符合納入標準的患者。

其中，13例被診斷為CTD-ILD，10例被診斷為纖維化特發性非特異性間質性肺炎（iNSIP）。現實世界數據集中的患者的強制肺活量（FVC）和一氧化碳擴散能力（DLCO）評分與尼達尼布xa0INBUILD臨床試驗中的患者相似。在研究中，超過一半（58%）的患者主要的放射學模式是纖維化NSIP，只有19%的患者有常見的間質性肺炎（UIP）模式。這與INBUILD試驗明顯不同，INBUILD試驗中大多數患者（62.1%）具有UIP模式。

在他們的真實數據中，劑量模式存在顯著差異。在接受尼達尼布治療的30名患者中，有6名因副作用而永久停止服用該藥物。在隨訪結束時仍在接受治療且已知劑量的患者中，只有一半（47%）每天兩次服用150毫克的全劑量。另外10名已知劑量的患者每天兩次服用100毫克的減少劑量。

該研究的停藥率與INBUILD試驗相似。然而，由於相對缺乏關於減少劑量療效的數據，因此服用減少劑量的患者比例很高。儘管有一些現實世界的證據支持其在較低劑量下的療效，但該主題尚未在隨機對照試驗中得到廣泛研究。

然而，他們的患者隊列與INBUILD試驗中患者之間的最大差異與免疫調節治療的使用有關。在INBUILD試驗中，接受幾種免疫調節療法之一治療的患者被排除在外。在現實世界的數據集中，87%的患者正在服用免疫調節藥物。

他們看到的相對較高的停藥率強調了非IPF PPF患者需要額外的治療選擇。他們指出，在IPF患者中，吡非尼酮的可用性為臨床醫生和患者在發生副作用或進展的情況下提供了替代方案。

這些發現受到樣本量小以及所有患者均在同一醫療保健系統中接受治療的事實的限制，因此可能無法推廣到所有人群。他們在實際使用和臨床試驗之間看到的顯著差異表明，有必要進行更多的研究。

參考資料：更新於2025年12月1日，https://www.ajmc.com/view/real-world-usage-of-nintedanib-for-ppf-differs-from-trial-settings