FDA授予特立妥單抗加達雷妥尤單抗治療復發/難治性多發性骨髓瘤的國家優先權憑證

FDA授予特立妥單抗（Teclistamab-cqyv）聯合達雷妥尤單抗（Darzalex；Johnson＆Johnson）治療復發/難治性多發性骨髓瘤（MM）的國家優先憑證。根據該機構發布的新聞稿，這一行動使根據專員的國家優先憑證（CNPV）試點計劃獲得獎勵的產品總數達到16.1。

什麼是CNPV試點計劃？

據FDA稱，2025年6月宣布的CNPV試點計劃提供了一個機會，可以將藥物和生物產品應用或功效補充劑（ES）的審查時間從10到12個月減少到1到2個月。該計劃利用合作腫瘤委員會式的審查流程，加速批准符合美國國家關鍵衛生優先事項的公司。被選中參加該計劃的人員將獲得一張憑證，使公司有權享受福利，包括加強溝通和滾動審查，以縮短審查時間。

CNPV試點計劃反映了FDA更廣泛的承諾，即創建更高效的審批流程，並使監管框架現代化，以更靈活地滿足新興的公共衛生需求。特立妥單抗加入了CNPV計劃中增加的15種其他療法。迄今為止，其他獲得代金券的藥物有多種：

宗艾替尼Zongertinib（Hernexeos；勃林格殷格翰）治療HER2肺癌；

貝達喹啉Bedaquiline（Sirturo；Janssen Biotech）治療幼兒耐藥結核病；

多塔利單抗Dostarlimab（Jemperli；GSK）用於直腸癌；

用於鐮狀細胞病的Exagamglogene autotemcel（Casgevy；Vertex Pharmaceuticals）；

Orforglipron（禮來公司）用於肥胖和相關健康狀況；

司美格魯肽Semaglutide（Wegovy；Novo Nordisk）用於肥胖和相關健康狀況；

Follitropin alfa/lutropin alfa（Pergoveris；Merck）治療不孕症；

替普利珠單抗Teplizumab（Tzield；賽諾菲）治療1型糖尿病；

DB-OTO（Regeneron）治療耳聾；

Cenegermin bkbj（Oxervate；Dompéfarmaceutici SpA）用於失明；

Daraxonrasib（RMC-6236；Revolution Medicines）治療胰腺癌；

Bitopertin（DISC-1459；DISC Medicine）治療卟啉症；

是什麼支持了這一行動？

這項行動是在最近發布的3期MajesTEC-3臨床試驗（NCT05083169）3的數據之後進行的，這項隨機研究比較了皮下特立妥單抗加達雷妥尤單抗與達雷妥尤單抗，pomalidomide（Pomalyst；Bristol-Myers Squibb）和地塞米松（DPd）或達雷妥尤單抗，硼替佐米（Velcad；Takeda Oncology）和地塞米松（DVd）的安全性和有效性。共有587名復發/難治性多發性骨髓瘤患者先前接受過1至3次治療，隨機分配接受Tec-Dara（n=291），DPd或DVd（兩組之間n=296）。

在中位數約34.5個月時，Tec-Dara的無進展生存期（PFS）顯著長於DPd或DVd。接受Tec-Dara治療的患者估計36個月的PFS約為83.4%，而DPd或DVd組為29.7%（HR為0.17[95%CI為0.12-0.23]；P<0.001）。此外，Tec-Dara組比DPd或DVd組有更多的患者完全緩解或更好（分別為81.8%和32.1%），總體緩解（89.0%和75.3%）和最小殘留疾病陰性（10-5；58.4%比17.1%；所有比較P<0.001）。 Tec Dara組約70.7%的患者發生嚴重不良事件（AE），DPd或DVd組約62.4%發生嚴重不良事件（AE）。與AE相關的死亡發生率分別為7.1%和5.9%。

參考資料：更新於2025年12月16日，https://www.pharmacytimes.com/view/fda-awards-national-priority-voucher-to-teclistamab-plus-daratumumab-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma