瑪伐凱泰/邁凡妥治療心肌肥厚療效評估

肥厚型心肌病（HCM）是一種常見的遺傳性心髒病，患者的心肌因各種原因（通常為基因突變）出現過度增生，導致心臟功能受到嚴重影響。 HCM患者常出現呼吸困難、胸痛、暈厥、甚至心臟驟停等症狀。過去，對於這類患者的治療選擇相對有限，主要依賴藥物如β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑，或者手術治療，如心臟移植或心肌切除術。然而，這些傳統治療方法並不能有效解決疾病的根本問題，而且常常伴隨副作用。

瑪伐凱泰（mavacamten）作為一種新的治療方法，通過靶向心臟肌肉細胞的肌動蛋白和肌球蛋白相互作用，抑製過度的心肌收縮，進而緩解心肌肥厚的症狀。臨床試驗結果表明，Mavacamten能夠有效減少肥厚型心肌病患者的左室肥厚，改善心臟功能，並減輕相關症狀，如呼吸困難和胸痛。此外，它還能顯著減少患者對其他藥物（如β-受體阻滯劑）的依賴。

根據EXPLORER-HCM和MAVA-LTE等多項大型臨床試驗的結果，瑪伐凱泰被證實能顯著改善HCM患者的生活質量，並提高患者的運動能力。特別是在左室流出道梗阻較為嚴重的患者中，瑪伐凱泰的效果尤為突出。在這些患者中，瑪伐凱泰能夠有效減輕梗阻，降低與疾病相關的風險，並提升患者的運動耐力。

通過對HCM患者的心臟功能進行系統評估，研究者發現，瑪伐凱泰治療後，患者的心臟射血分數得到改善，心臟大小及心肌厚度均出現了顯著變化。這一系列的療效證明了瑪伐凱泰在治療肥厚型心肌病中的潛力，尤其是在改善患者心臟結構和功能方面的作用。

參考資料：https://bnf.nice.org.uk/drugs/mavacamten/