佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli獲得FDA批准的詳細信息

佩格塔克（Pegcetacoplan）是由Apellis Pharmaceuticals開發的一種創新治療藥物，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者，並且能夠有效治療12歲及以上的患有C3腎小球病（C3G）或原發性免疫複合物膜增殖性腎小球腎炎（IC-MPGN）的成人和兒童患者。 Empaveli通過靶向補體C3來調節過度激活的補體級聯反應，在PNH、C3G和IC-MPGN等疾病的治療中展現出重要的療效。

PNH是一種罕見的、慢性且致命的血液疾病，其特徵是血管內和血管外的溶血作用，導致紅細胞破壞，繼而導致貧血、疲勞、呼吸困難等症狀。 PNH患者的血紅蛋白水平通常較低，且需要頻繁輸血。該病的治療主要集中在減緩溶血反應、提高血紅蛋白水平以及改善患者的整體健康狀況。

C3G和IC-MPGN是罕見且致命的腎臟疾病，患者常因過度的C3蛋白沉積在腎臟中而出現腎功能衰竭。這些疾病的共同特點是補體系統的異常激活，導致腎臟的慢性炎症、損傷和最終衰竭。 Empaveli通過與補體蛋白C3及其激活片段C3b結合，抑制補體級聯反應，從而減輕這類疾病的症狀，防止腎臟進一步受損。

Empaveli是目前唯一一款靶向C3的療法，其獨特的機制使其在治療這些複雜的免疫性疾病中具有顯著優勢。 Empaveli的給藥方式是通過皮下注射，每週兩次，患者可以使用市售輸液泵或Empaveli注射器進行注射。

參考資料：https://empaveli.com/