蘆可替尼片/捷恪衛的詳細說明書

一、基本信息

蘆可替尼片/魯索替尼（Ruxolitinib）是一種口服的小分子激酶抑製劑，在全球範圍內以 Jakavi 和 Jakafi 等商品名銷售。作為選擇性JAK1和JAK2抑製劑，它改變了部分造血系統疾病和免疫相關疾病的治療格局。近年來，隨著臨床應用範圍的不斷擴大，該藥物在國內外市場都受到廣泛關注。

二、適應症範圍

1、骨髓纖維化（MF）：適用於中危至高危的成人患者，包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多症繼發性骨髓纖維化以及特發性血小板增多症後的骨髓纖維化。

2、真性紅細胞增多症（PV）：主要用於對羥基脲耐受不佳或反應不足的成人患者，為控制血液學異常提供新的治療選擇。

3、急性移植物抗宿主病（aGVHD）：適用於12歲及以上類固醇難治的患者，是目前少數被批准用於該適應症的口服小分子藥物。

4、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）：在一種或多種系統性治療失敗後，仍能為12歲以上患者提供治療機會，拓展了抗排異治療的可能性。

三、用法與劑量特點

蘆可替尼的劑量需要根據血小板水平、病情嚴重程度以及患者的個體差異進行個性化調整。通常在治療前醫生會進行全血細胞計數，以避免在貧血或血小板明顯下降的患者中過度使用。

1、在骨髓纖維化患者中，起始劑量與血小板水平密切相關，低血小板人群通常給予較小劑量。

2、在真性紅細胞增多症中，常用初始劑量為每日兩次10mg，根據療效及耐受性逐步調整。

3、在移植物抗宿主病（包括急性和慢性）中，劑量設計更加謹慎，醫生會結合血液學指標及臨床反應進行動態調整，並可能在症狀改善後逐步遞減劑量，以降低長期使用帶來的不良風險。

4、特殊人群如肝腎功能受損患者，往往需要在醫生指導下適當減量。

四、不良反應與監測

作為靶向JAK通路的藥物，蘆可替尼最常見的副作用與造血抑制相關。

血液學不良反應：血小板減少、貧血和中性粒細胞減少較為普遍，需要定期監測血像。

非血液學不良反應：頭痛、頭暈、體重增加、高膽固醇血症、肝酶升高等。

感染風險：在移植物抗宿主病治療中，因免疫抑制效應增強，患者可能發生鉅細胞病毒感染、敗血症或皰疹病毒再激活。

醫生通常建議在用藥早期每2-4週進行一次全血計數，隨後根據情況延長檢測間隔，同時監測血脂水平和肝腎功能。

五、儲存要求

蘆可替尼應儲存在室溫環境下（20℃-25℃），允許的波動範圍在15℃至30℃之間。妥善存放不僅能保證藥效穩定，也能避免藥物降解造成的療效下降。

六、作用機制

蘆可替尼通過選擇性抑制 Janus激酶（JAK1和JAK2），阻斷細胞因子和生長因子相關的信號傳導。 JAK通路在調節造血和免疫系統中發揮核心作用。該藥物能有效阻止STAT蛋白的磷酸化及進入細胞核，從而影響相關基因的表達，減少異常炎症反應並改善血液學異常。這一機制決定了它在骨髓纖維化、真性紅細胞增多症及移植物抗宿主病等疾病中的應用價值。

參考資料：https://www.jakavi.com/