貝組替凡(維利瑞)最長服用時間及長期用藥安全性說明

貝組替凡（Belzutifan，商品名：Welireg）是一種口服HIF-2α抑製劑，主要用於治療馮·希佩爾-林道（VHL）綜合徵相關的腎透明細胞癌（ccRCC）、中樞神經系統血管母細胞瘤（CNS hemangioblastomas）和胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）。該藥於2021年獲得美國FDA批准，成為首個獲批用於VHL相關腫瘤的靶向藥物。 2025年，貝組替凡在歐洲也獲得了批准。在中國市場，貝組替凡尚未獲得批准上市，患者需通過進口渠道獲取。

關於貝組替凡的長期使用安全性，現有的臨床數據主要來自於VHL患者的研究。在一項為期35個月的隨訪研究中，25名患者中92%出現了任何級別的不良反應，其中貧血最為常見，發生率為64%，但無3級以上的貧血病例。治療中斷發生在80%的患者中，60%的患者需要減量，最終劑量中位數為80 mg。儘管如此，89%的腎透明細胞癌患者、80%的中樞神經系統血管母細胞瘤患者和80%的胰腺神經內分泌腫瘤患者出現了腫瘤縮小，顯示出良好的療效。

此外，在一項多中心、開放標籤的III期臨床試驗中，貝組替凡在治療VHL相關的透明細胞腎細胞癌方面表現出持久的療效。在21.8個月的中位隨訪期間，49%的患者達到了客觀緩解。這些數據進一步支持了貝組替凡在VHL患者中的長期使用安全性和有效性。

綜上所述，貝組替凡在VHL相關腫瘤的長期使用中表現出可接受的安全性和良好的療效。然而，患者在使用過程中應在專業醫生的指導下進行，以確保用藥的安全性和有效性。對於尚未獲得批准上市的地區，患者應關注相關政策的變化，並在醫生的建議下選擇合適的治療方案。

參考資料：https://www.drugs.com/