Rapamune治疗肾移植效果如何？

除了在真性血管腫瘤中作用顯著外，（Rapamune）因其抑制淋巴管血管生成的作用，也被研究者們試用於復雜的脈管畸形病變中。近期有報導收集了35例常規治療後無效的脈管畸形患者，包括13例淋巴管瘤病，1例卡波西樣淋巴管瘤病，11例大囊型淋巴管畸形，2例淋巴水腫，4例靜脈畸形，4例侵襲性動靜脈畸形。在給予這些患者雷帕鳴（Rapamune）治療後，除了全部4例動靜脈畸形和唯一的1例卡波西樣淋巴管瘤病治療無效外，其餘脈管畸形類疾病皆顯示對雷帕鳴（Rapamune）治療有反應。表現為體檢和影像學上病變的減小，以及臨床症狀改善，未出現有患者用藥後症狀加重的情況。雷帕鳴（Rapamune）無疑為常規治療方案無效的難治性脈管畸形提供了新的選擇。 

目前，雷帕鳴（Rapamune）在血管腫瘤和脈管畸形疾病中的使用劑量，大多參照抗腎移植排異反應的使用劑量，0.8mg/m2/12h或者2-3mg/m2/24h，血藥濃度達到並維持在7-15ng/ml。其潛在的副作用和不良反應與用於器官移植抗免疫排斥反應類似。在目前已報導的文章中，最長使用時間為20-22個月，患兒未見明顯不良反應。多數患者，即便是嬰幼兒，對雷帕鳴（Rapamune）耐受良好。有報導中有2例患兒出現口腔炎的情況，因為持續時間較長，不得不停藥，並在停藥後逐漸恢復。無與副作用相關的死亡病例報導。與激素類固醇相比，無生長遲緩和庫欣氏綜合症風險。一項旨在比較（Rapamune）和長春新鹼在治療KHE中的作用和不良反應的II期隨機對照試驗正在進行中。