Rapamune适用于治疗什么病症呢？

雷帕鳴（），原稱雷帕黴素（Rapamycin Rapamune，RPM）是1975年加拿大Ayerst試驗室Vezina等從太平洋Easier島土壤樣品中分離的吸水鏈黴菌（Streptomyceshygroscopieus）所產生的一種親脂性三烯含氮大環內酯類抗生素化合物。起初被作為低毒性的抗真菌藥物，1977年發現具有免疫抑製作用，1989年開始把RAPA作為治療器官移植的排斥反應的新藥進行試用，從動物實驗及臨床應用的效果看，是一種療效好，低毒，無腎毒性的新型免疫抑製劑。與環孢素相比，雷帕鳴（Rapamune）口服液的劑量更小（每次僅需服2～3mg）、抗排異作用更強，且副作用更少，故雷帕鳴（Rapamune）自上市以後，迅速成為世界各地器官移植者的常用口服免疫抑製劑（特別是腎移植）。雷帕鳴（Rapamune）是一種由磷酸肌醇-3-激酶調節的絲氨酸/蘇氨酸激酶，是mTOR（哺乳動物雷帕黴素靶蛋白）抑製劑。而mTOR是許多細胞過程的控制蛋白，包括血管生成和細胞合成，使其成為抑制重度血管腫瘤的合理靶點。近期，在多項涉及脈管畸形和難治性血管腫瘤的臨床研究報導中，雷帕鳴（Rapamune）被證明在血管和淋巴增生性疾病中作用顯著。

雷帕鳴（Rapamune）於2007年5月30日獲FDA批准上市，用於治療晚期腎，對於治療套細胞淋巴瘤目前已進入臨床4期。雷帕鳴（Rapamune）是一種雷帕黴素靶蛋白mTOR的抑製劑，mTOR為PI3K/AKT通路的下游蛋白，在多種腫瘤細胞中該通路異常激活，它能通過抑制mTOR的活性從而抑制其下游S6核醣體蛋白激酶（S6K1）的活性控制腫瘤細胞生長。此外，雷帕鳴（）還自身俱有活性，在體內也可以被轉化為雷帕黴素進而抑制mTOR。