司美替尼治療NF1叢狀神經纖維瘤：起效時間與療效評估

　　司美替尼（Selumetinib）用於NF1相關無法手術的叢狀神經纖維瘤時，腫瘤縮小通常以月計。SPRINT第Ⅱ期研究收錄50例兒童病人，74%達到部分緩解，70%獲得確認的部分緩解。按每週期28天折算，首次達到部分緩解的中位時間約為8個治療週期（約8個月），達到最佳縮小程度的中位時間約為16個週期（約16個月）；個別差異明顯，部分病人較早出現體積變化，也有病人需要更久。

　　此藥透過抑制MEK1/2訊號路徑控制腫瘤生長，體積變化不會在用藥初期立即顯現。研究中首次達到部分緩解的時間跨度為4至20個週期，因此服藥1個月時影像未見明顯縮小，並不代表治療無效，不宜據此過早下結論。

　　療效判定多採用REiNS影像評估標準：腫瘤體積較基準減少至少20%是部分緩解的重要門檻，且需後續檢查確認；單次影像變化或僅憑直徑變化均不足以定論。

　　影像追蹤方面，SPRINT研究在基準MRI之後，前2年每4個治療週期（約4個月）評估一次腫瘤體積，之後改為每6個週期（約6個月）一次。